http://www.news-medical.net/news/20120109/Sangamo-BioSciences-starts-Phase-2-clinical-studies-to-develop-functional-cure-for-HIVAIDS.aspx

Sangamo Biosciences, Inc (Nasdaq: SGMO) công bố ngày hôm nay bắt đầu hai giai đoạn mới 2 nghiên cứu lâm sàng (SB-728-1101 và SB-728-902, theo từng nhóm 5) trong chương trình của mình để phát triển một "chức năng chữa bệnh" cho HIV / AIDS .Sangamo của ZFP điều trị ® phương pháp tiếp cận (SB-728-T) tạo ra T-tế bào có khả năng kháng HIV nhiễm kẽm ngón tay nuclease của nó (ZFN) công nghệ để vĩnh viễn phávỡ các DNA chuỗi mã hóa CCR5, một đồng-thụ được bởi HIV sử dụng để nhập vào các tế bào . Công ty hy vọng sẽ trình bày dữ liệu từ SB-728-T HIV thử nghiệm lâm sàng tại các cuộc họp y tế phù hợp vào năm 2012 .

"Chúng tôi vui mừng để có thể mở hai nghiên cứu lâm sàng quan trọng trước thời hạn",ông Geoff Nichol, MB Ch.B., Sangamo phó chủ tịch điều hành, nghiên cứu và phát triển."Dữ liệu từ trước đó giai đoạn 1 thử nghiệm đã chứng minh một mối quan hệ có ý nghĩa thống kê giữa số lượng lưu thông T-tế bào, trong đó có cả hai CCR5 gen được sửa đổi và giảm nồng độ virus HIV trong các đối tượng bị nhiễm bệnh trong một sự gián đoạn của liệu pháp kháng virus. Cả hai của các mới Giai đoạn 2 thử nghiệm lâm sàng được thiết kế đặc biệt để xác nhận và tiếp tục điều tra những phát hiện này. "

Các nghiên cứu mới sử dụng hai cách tiếp cận để tăng số lượng tế bào T-engrafted trong đó cả hai bản sao gen CCR5 được sửa đổi (biallelically sửa đổi) SB-728-T-điều trị, các đối tượng nhiễm HIV. Việc đầu tiên, một phần mở rộng của một thử nghiệm liên tục (SB-728-902, theo từng nhóm 5), được thiết kế để tiếp tục điều tra hiệu quả điều trị của SB-728-T trên nồng độ virus HIV trong các môn học tự nhiên dị hợp tử CCR5 đồng bằng-32 gen đột biến (tức là một trong hai bản sao của gen CCR5 có đột biến và là một trong những bình thường). Nghiên cứu thứ hai (SB-728-1101), trong các đối tượng nhiễm HIV mà không có đồng bằng 32-CCR5 đột biến, sử dụng một tiền xử lý điều được thiết kế để tăng cường đáng kể số lượng engrafted biallelically sửa đổi các tế bào T-.

Lý do cho 2 nghiên cứu giai đoạn được dựa trên dữ liệu thu được trong giai đoạn thử nghiệm 1 của SB-728-T đã chứng minh một mối quan hệ có ý nghĩa thống kê giữa số lượng engrafted biallelically sửa đổi T-tế bào và giảm nồng độ virus HIV trong đối tượng điều trị. Trong thử nghiệm này trước đó, tải lượng virus của một chủ đề được xử lý SB-728-T giảm xuống mức không phát hiện trong một sự gián đoạn điều trị dự kiến ​​(TI).Chủ đề này là dị hợp đồng bằng-32 đột biến gen CCR5, do đó tăng gấp đôi số lượng biallelically sửa đổi các tế bào T sau khi điều trị SB-728-T.