Theo AlDSmed, thuốc GS-9620 với cơ chế gắn kết vào thụ thể TLR7 (The Toll-Like Receptor 7), có khả năng đánh thức các tế bào lympho đã nhiễm HIV, khiến chúng tái hoạt động và sinh sản. Sau đó các tế bào này sẽ bị tiêu diệt bởi thuốc điều trị kháng virus ARV. Dòng thuốc này được kỳ vọng làm giảm kích thước của các ổ lưu trú HIV, vồn là nguyện nhân quan trọng khiến việc điều trị HIV phải duy trì suốt đời.

 Hiện nay với sự phát triển của y học và sự ra đời của các thuốc kháng retrovirus (ARV), diễn tiến của virus HIV trong những bệnh nhân tham gia điều trị đã được khống chế hoàn toàn. Nếu tuân thủ điều trị, ARV sẽ ức chế hoàn toàn quá trình sinh sản của HIV trong các tế bào lympho T CD4, vốn là nơi cư ngụ của virus trong cơ thể người. Trung bình sau 3 đến 6 tháng điều trị, tải lượng virus HIV trong huyết thanh của người bệnh hạ xuống rất thấp, thường được ghi nhận kết quả “undetectable”, tức là không thể xác định. Lúc này, số lượng virus lưu hành trong máu rất ít, y học tạm gọi là những người sạch khuẩn.

 Hạn chế của ARV là chỉ tác dụng trên các tế bào lympho đang hoạt động, chứ không thể đánh vào tế bào đang "ngủ". Các tế bào này vô tình trở thành ổ lưu trú reservoir cho virus HIV ẩn nấp. Nếu ngưng điều trị ARV, các ổ lưu trú có thể tái hoạt và sản sinh virus, gây hiện tượng “HIV rebound”. Đây là nguyên nhân chính dẫn đến thất bại ở nhiều ca bệnh từng được công bố là trị khỏi HIV và sau đó phát hiện nhiễm trở lại, như trường hợp “đứa trẻ huyền thoại Mississipi”. Chính vì vậy, vài năm gần đây, các công trình nghiên cứu điều trị HIV mới hướng đến tìm hiểu và phân tích cơ chế hoạt động của reservoir.

 Hai nghiên cứu của hãng dược Gilead trên nhóm thuốc gắn kết thụ thể TLR7, mang tên GS-9620 đã được công bố tại Hội nghị Conference on Retroviruses and Opportunistic Infections 2015 (CROI) ở Seattle. Trong đó, một nghiên cứu được thực hiện trên tế bào máu của 4 người nhiễm HIV đang điều trị ARV có đáp ứng, công trình còn lại áp dụng trên virus SIV ở khỉ rhesus macaque (là chủng virus họ hàng của HIV).

 Nghiên cứu trên tế bào máu người có H trong phòng thí nghiệm tiến hành như sau: Nhóm nhà khoa học đã trích ra và nuôi cấy tế bào máu người bệnh dưới tác dụng của GS-9620. Sau một thời gian đem so sánh với nhóm bệnh nhân không sử dụng thuốc này. Kết quả ghi nhận chỉ sau 4 ngày, nồng độ virus HIV trong mẫu thí nghiệm có sử dụng GS-9620 gia tăng rõ rệt, điều này chỉ ra rằng có sự thức tỉnh của các tế bào latent lympho, tức các tế bào đang “say ngủ”.

 Nghiên cứu còn lại trên 10 con khỉ nhiễm SIV, đã điều trị ARV và khống chế tốt tải lượng virus ở mức “không thể xác định”. 4 cá thể được cho uống GS-9620, 6 con còn lại thì không. Nhóm nghiên cứu cũng ghi nhận rõ có sự gia tăng nồng độ virus trên nhóm khỉ sử dụng GS-9620, có sự khác biệt đáng kể với nhóm khỉ còn lại. Các tác giả cũng trình bày bằng chứng cho thấy có sự sụt giảm số lượng của các reservoir. Hiện giai đoạn 2 của quá trình nghiên cứu đang tiến hành, nếu đúng như phác đồ, virus HIV sẽ bị tiêu diệt hết bởi thuốc ARV.

 Như vậy, các nghiên cứu ban đầu nêu trên cho thấy thuốc mới có khả năng tác động lên các ổ lưu trú reservoir. Từ đó, đặt ra triển vọng tìm được phương thức trị khỏi hoàn toàn HIV. Loại trừ hoàn toàn các ổ lưu trú đồng nghĩa với việc loại bỏ hoàn toàn HIV ra khỏi cơ thể người bệnh. Hiện, thuốc GS-9620 đã tiến hành thử nghiệm pha I và đánh giá độ an toàn trên người.