Được ca ngợi như một bước nhảy vọt có tính cách mạng trong cuộc nghiên cứu và tìm ra phương pháp điều trị bệnh, CRISPR giúp việc chỉnh sửa DNA nhanh chóng và dễ dàng hơn. Kỹ thuật này được gọi là CRISPR-Cas9 liên quan đến việc sử dụng protein Cas-9 để loại bỏ một phần cụ thể của DNA.

Các nhà nghiên cứu đã sử dụng CRISPR để chỉnh sửa tế bào gốc của người hiến tặng và cấy ghép chúng vào một bệnh nhân 27 tuổi bị nhiễm HIV và bệnh bạch cầu. Họ hy vọng các tế bào sẽ sống sót, tái tạo và chữa trị cho người đàn ông nhiễm HIV.

Cách tiếp cận liên quan đến việc loại bỏ gen CCR5 trong tế bào gốc của người hiến tặng. CCR5 mã hóa một loại protein mà HIV sử dụng để thâm nhập vào tế bào máu con người — và nghiên cứu trước đây đã chỉ ra rằng những người có đột biến gen sẽ được bảo vệ khỏi HIV.

Nhấn để phóng to ảnh

Các nhà khoa học ở Trung Quốc đã cố gắng chữa một người đàn ông nhiễm HIV bằng CRISPR.

Nhóm nghiên cứu đã có thể chỉnh sửa 17,8% tế bào gốc của người hiến tặng và các tế bào được chỉnh sửa gen vẫn hoạt động 19 tháng sau khi cấy ghép. Tuy nhiên, chúng chiếm năm đến tám phần trăm tế bào gốc của người nhận. Và chỉ hơn một nửa số tế bào được chỉnh sửa đã chết.

Nhóm nghiên cứu hài lòng khi thấy người đàn ông dường như không phải chịu bất kỳ tác động bất lợi nào liên quan đến việc cấy ghép. Những phát hiện được công bố trên Tạp chí Y học New England.

Nghiên cứu được truyền cảm hứng từ việc điều trị của Timothy Ray Brown. Brown, một bệnh nhân Berlin (Đức) mắc bệnh bạch cầu cũng như nhiễm HIV đã được cấy ghép tế bào để điều trị ung thư vào năm 2007 và một lần nữa vào năm 2008. Người hiến tặng có đột biến gen trên thụ thể CCR5, giúp cá nhân miễn dịch với HIV. Brown được cho là người đầu tiên được chữa khỏi HIV. Các nhà khoa học sau đó cũng đã nỗ lực tái tạo lại phương pháp chữa bệnh này nhưng không thành công.

Phương Huyền

Theo Newsweek